【くりすぱー】

CRISPR（ゲノム編集）とは？

最終更新: 2026年10月4日

💡 ガイドRNAで狙いを定める、DNA編集の道具

細菌などの防御の仕組みを応用して、DNAの狙った場所を編集する技術。代表例のCRISPR-Cas9はガイドRNAで標的を定めてDNAを切り、細胞の修復を利用する。編集結果や安全性の確認が必要。

📌 このページのポイント

DNAとガイドRNAの模式図。CRISPR-Cas9では標的とPAMなどの条件が必要で、切断後の修復と編集結果を確認する。CRISPRを使う全方式がDNAを切るわけではない。

ひよこ

DNAを検索して置換する感じ？

ペンギン先生

狙う場所を決める点では似ているけれど、文字列を必ず希望どおりに置き換える道具ではないよ。CRISPR-Cas9ではDNAを切って細胞の修復を利用する。編集の結果を確かめる必要があるんだ。

ひよこ

狙った場所はどう見つけるの？

ペンギン先生

標的の配列に対応するガイドRNAがCas9を導き、Cas9がDNAを切るよ。標的の近くにPAMという配列が必要など、使う仕組みに応じた条件もあるんだ。

ひよこ

医療でも使われている？

ペンギン先生

FDAは2023年12月に、CRISPRを用いる治療として初めてCasgevyを承認したよ。対象は血管閉塞による発作を繰り返す12歳以上の鎌状赤血球症患者。患者の造血幹細胞を編集して戻し、胎児ヘモグロビンを増やす仕組みなんだ。

ひよこ

病気の原因遺伝子を必ず元に戻せる？

ペンギン先生

そういう保証はないよ。Casgevyも、原因の変異を直接元に戻す説明ではない。狙い以外を変えるオフターゲットなども調べる必要があり、病気や方法ごとに有効性と安全性を評価するんだ。

ひよこ

胚の編集は、普通の治療と同じ？

ペンギン先生

体細胞を対象とする治療と、子孫へ伝わり得る編集は区別するよ。将来の世代への影響や同意、公平に利用できるかなども問題になる。WHOは2021年に監督と管理の勧告を出しているけれど、それを各国共通の法律と考えないでね。

もっと詳しく知りたい人へ

CRISPRを使う仕組みは、全部DNAを切る？

全部ではない。Cas9を改変してDNAを切らずに遺伝子の働きを調節する方法や、RNAを標的にするCas13などもある。図は、DNAを切って修復を利用するCRISPR-Cas9の代表的な使い方を示す。

まとめ：ざっくりこれだけ覚えればOK！

「CRISPR」って出てきたら「生物の防御の仕組みを応用した、DNA編集の道具」と思えばだいたいOK！

📖 おまけ：英語の意味

「Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats」＝一定の間隔で並ぶ短い回文反復配列の集まり

💬 元は細菌などのDNAにある反復配列の名前だよ。ウイルスへの防御に関わるCRISPRとCasタンパク質の仕組みを、ゲノム編集に応用したんだ